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Medicina

Farmaco anticancro possibile cura contro la distrofia muscolare

Migliora la funzione muscolare sia in modelli cellulari che sui topi

Pubblicato il 15/06/2017 da La Fucina

Un farmaco originariamente destinato al trattamento della leucemia potrebbe avere nuova vita come trattamento per la Distrofia muscolare di Duchenne, malattia causata da un gene difettoso che porta a debolezza muscolare progressiva. La scoperta fatta dall'Università del Nevada e dalla Reno School of Medicine (UNR Med), è stata pubblicata su Molecular Therapy.

La distrofia muscolare non ha alcuna cura nota ed è dovuta alla mancanza di distrofina, una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule dei muscoli. Di solito inizia nell'infanzia portando presto alla morte, in genere intorno ai 25 anni, per problemi cardiaci o respiratori. In precedenti ricerche gli autori dello studio avevano dimostrato, su topi, che aumentare i livelli di una proteina, l'integrin α7β1, nelle cellule muscolari interessate potrebbe alleviare i sintomi della malattia. Hanno quindi studiato più di 350.000 composti per trovare molecole che potessero aumentare la produzione di integrin α7β1. Fino a individuare SU9516, precedentemente sviluppato come trattamento per la leucemia. In una serie di esperimenti preclinici, è stato dimostrato che SU9516 ha aumentato la produzione di integrin α7β1 in cellule coltivate in laboratorio e su modelli animali, stimolando la riparazione muscolare, migliorandone funzione e struttura, rallentando gli indicatori di progressione della malattia. Il team prevede ora di eliminare dalla molecola i componenti antitumorali tossici, con l'obiettivo di testarla su pazienti.(ANSA).





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